據剛發布不久的《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》顯示，仍有42%的罕見病患者未接受任何治療。委員建議，解決罕見病群體的問題🫃，需要逐漸建立因地製宜、因病定策的適合我國國情的罕見病醫療保障策略👨🏽‍🎤🙆🏽。

　　近年來國務院和相關政府部門對罕見病越來越予以重視🧝🏽‍♀️，尤其2018年5月，國家衛健委聯合其他部委聯合發布了我國第一批罕見病目錄🏇，引起極大社會反響。

　　在正在召開的全國兩會上，全國政協委員🚴🏿‍♀️、意昂2平台第一醫院兒科教授丁潔與中華婦女聯合會共同提交的《關於製定切合我國實際的罕見病醫療保障相關策略的建議》指出，要解決罕見病群體的問題，需要科學地分類，針對短板、瓶頸🕵🏽‍♀️，逐漸建立因地製宜、因病定策的適合我國國情的罕見病醫療保障策略🙋🏼‍♀️。

　　【問題】 單一製度難以解決罕見病患者的醫療保障問題

　　2019年2月11日🤶🏻，國務院總理李克強主持召開國務院常務會議時明確指出要保障2000多萬罕見病患者用藥。2019年2月，國家衛生健康委宣布建立全國罕見病診療協作網🍊🧑🏻‍🦼‍➡️，以加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水平。我國罕見病的相關工作正在逐漸細化🚙、落到實處。

　　不過😻，在剛剛過去的國際罕見病日當天，由罕見病發展中心聯合IQVIA 艾昆緯中國發布的《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》顯示📪，仍有42%的罕見病患者未接受任何治療。即便是在接受治療的患者中👩🏿，絕大部分未能及時且足量地服用治療藥品；一半以上的患者因病致殘。

　　丁潔指出，罕見病雖然少見💵，但在中國不罕見。由於我國人口基數龐大，盡管單一病種的發病率很低，但總體罕見病患者人數較多🧗🏿🔤，醫療需求量巨大，依靠單一製度難以解決罕見病患者的醫療保障問題。另一方面🫶🏽，罕見病有數千種，臨床表現復雜多樣🦹🏿，診療手段各異，即便是目前五部委發布的第一批罕見病目錄中的121種疾病🙍🏿‍♀️，涉及的治療藥物品種🧑🏿‍🔧、費用各不相同，急需解決的問題也各不相同⚖️。因此，製定切合我國實際的罕見病醫療保障策略至關重要⚧。

　　【策略】 分期分批逐步確定罕見病醫保病種範圍

　　提案建議🀄️🌑，首先應明確保障範圍，綜合我國目前經濟社會發展水平🧑🏽‍🎤、醫保基金結余🦺、罕見病發病情況和診治等情況🧑🏿‍💼；經組織專家論證，可分期分批地逐步確定罕見病醫療保障病種範圍以及所需醫療支付金額。結合已經參加基本醫療保險的狀況🛣、參保年限、戶籍等信息等由罕見病協作網絡成員單位分級確定各省份需要被罕見病醫療保障製度覆蓋的保障對象。

　　納入保障範圍的罕見病患者👩🏿‍🌾，根據罹患疾病所需治療藥物及其費用進行分類，分別由基本醫保🧓🏼、大病保險🗺、醫療救助逐層分擔化解其合規醫療費用。合規醫療費用包括基本醫療保險政策範圍內維持診療必需的醫療費用👨‍🏭、罕見病特殊藥品費用🧑🏼‍⚕️。丁潔提出🕥©️，應明確保障實現路徑，對於符合罕見病保障對象要求的患者，須到國家衛健委宣布的全國罕見病診療協作網醫院（定點醫院）進行診斷，出具《診斷證明》以及復檢工作。

　　在費用保障方面，患者先按各省份基本醫療保險、大病保險🎲、醫療救助政策規定比例報銷罕見病合規醫療費用💬，剩余罕見病合規醫療費用由財政安排資金🧛🏻‍♂️，通過專項救助渠道解決🙂。專項救助資金由財政部門通過民政救助渠道予以補助。同時，提案建議🚛，建立一個多方參與⛎、多方籌資的罕見病醫療基金，以克服罕見病患者及其家庭放棄治療或者因病致貧、因病返貧的困境🛀🏽。

　　【實施】 多方參與😵、多方籌資

　　為了保障上述措施的實施，提案建議🐭，應由國家醫療保障局牽頭做規劃👼🏽，聯合民政部、財政部、衛計委👨‍🎤、藥監局、發改委，建立一個多方參與、多方籌資的罕見病醫療基金管理委員會及其專家委員會和醫學倫理委員會。具體執行機構設在衛健委或醫保局🖖🏼。各省份政府參照執行💛。

　　衛健委指導製定納入醫療保障範圍的罕見病目錄（可以分期分批動態製定）、明確定點醫療機構🏖🛬、治療藥物分類分級👨🏼‍🦲，指導做好診斷、治療和信息管理等工作。醫療保障部門會同衛健委確定罕見病保障病種及特殊用藥範圍，並將其納入大病保險支付範圍🩴，做好患者基本醫療保險和大病保險段的醫療費用的報銷工作。 並提出所需資金的測算☣️。財政部門在醫保局和衛健委提出的資金測算的基礎上🚅，依據政府財力，專項撥款，並監督基金的運行管理工作。民政部門負責罕見病保障對象的資格審查✋🏼、檔案管理📤、救助資金報銷等工作🐼。

　　為了保障罕見病藥品的供應👩‍🎨，提案還提出，應建立罕見病特殊藥品的管理模式，采取與大病保險特殊藥品類似的談判準入模式，但孤兒藥不做競爭性談判⛪️。由醫保經辦機構負責與藥品生產（供應）商協商簽訂藥品管理服務協議🖊；罕見病特殊藥品不納入醫院藥占比和醫保均次費用考核。

　　【呼籲】 建立罕見病特殊藥品的管理模式

　　為了提高罕見病藥物的可及性，丁潔提出，應建立罕見病特殊藥品的管理模式🙅‍♂️，采取與大病保險特殊藥品類似的談判準入模式，由國家出面談判，“畢竟中國的罕見病人數不少🤵🏼‍♀️🏇🏿，市場不小，通過國家談判，可以適當降低藥價。”但丁潔強調，孤兒藥不做競爭性談判🪒。

　　另外，為了保證藥價不受中間環節的影響而上漲，丁潔建議由醫保經辦機構負責與藥品生產（供應）商協商簽訂藥品管理服務協議💡，給罕見病藥物“開綠燈”💠，以保證藥物可及性。同時🐳，罕見病特殊藥品不納入醫院藥占比和醫保均次費用考核。“因為相當部分的罕見病孤兒藥很貴，如果納入了藥占比和醫保均次費用考核🏊‍♂️，醫院將沒有動力引進這些藥👨🏼，即便納入了醫保📪，患者也不一定能在醫院買到藥🧑🏻‍🦱。”

　　（統戰部摘自新京報網2019年03月04日）

　　編輯：玉潔