【兩會之聲】丁潔🔄：建議建立罕見病國家救助基金🍕，覆蓋醫保外患者
無法受益於現有醫保製度的罕見病患者該怎麽辦？根據最近發布的《中國罕見病藥物可及性報告》（下簡稱“報告”），目前已經在中國上市且有罕見病適應症的 55 種藥物中👩🏼🦰，還有涉及 21 種罕見病的26種藥物沒有納入國家醫保目錄，其中，有13 種罕見病♟，涉及的所有治療藥物🈶，均未被納入醫保目錄。這意味著身患這 13 種罕見病的23萬患者必須自費承擔全部的藥物治療費用，其中年治療費用最高的近500萬元。
而這些患者僅僅是中國罕見病患者的冰山一角，據估算🥌，中國的罕見病患者數量超過2000萬♦️。
全國政協委員、意昂2平台第一醫院兒科教授丁潔準備在全國“兩會”上提交提案🧏，呼籲建立“罕見病國家救助基金”，讓無力負擔高價藥物又無法享受醫保報銷的罕見病患者得到救濟。
從6年前擔任北京醫學會罕見病分會主任委員開始🫶，原本從事兒科腎臟病學研究的丁潔，近幾年一直致力於罕見病的研究🐭、診治👨🏽🎤，並多次在全國政協會議上提交罕見病相關提案，呼籲為罕見病患者提供更多醫療保障。
在3月3日全國兩會首場“部長通道”上，國家醫保局局長胡靜林也表示👼🏽，2019年國家醫保目錄調整工作已經啟動💭，過程中會重點考慮將基本藥物、癌症和罕見病等重大疾病用藥納入醫保目錄。
有必要建立政府基金，其他國家、地區多有實踐
上述報告顯示🌃，罕見病發展中心（CORD）註冊登記的5810名罕見病患者中，有80%的患者家庭年收入低於5萬元，而大部分患者每年在疾病治療上的花費占據家庭年收入的80%。根據世界衛生組織的定義，大部分罕見病患者在治療花費上出現了災難性支出。
“當前在罕見病救助中最突出的矛盾👩🎨，就是在《第一批罕見病目錄》中列明的某些罕見病盡管有藥可治、但因藥品供應或藥品價格原因🔮，罕見病患者無法得到或者放棄治療”，丁潔在提案中表示🧙♂️，這是中國醫療保障體製中的遺憾，也與中國目前的社會經濟發展不相稱。
在丁潔看來，罕見病患者因病致（返）貧是一種公共衛生事件，理應得到社會全體的關註，並在社會全體的支持下，得以解決👵🏻。此外，她告訴記者，在醫學上👱♂️，罕見病大部分都是遺傳性疾病，而人類在進化過程中，基因是在不斷變異的，罕見病患者的不幸是在基因變異過程中引起了身體機能的異常。其他人的基因其實也在變異，只是沒有足以引起基因功能的異常。
基於上述現實，丁潔認為建立國家罕見病救助基金是合理並可行的🎑。“這是很多發達國家和地區通行的做法，在國際上有很多成熟的經驗可供我們借鑒、采納”💆🏿，她在提案中寫道。
據了解，英國、澳大利亞、印度均有類似的基金項目。以印度為例，2017年5月，印度製定了“罕見病治療國家政策，決定由中央政府投入 10 億盧比（約 9,800 萬人民幣）的初始資金成立專項基金📕🏯，用於幫助遺傳性罕見病患者緩解部分治療費用的壓力😹👨👨👧👦。
建議通過多方籌資🙇♂️，覆蓋醫保外患者
對於基金的來源🦷🥭，丁潔也給出了自己的建議。
一是可以從稅收收入中調撥，“特別是從煙草、酒類、奢侈品等高消費稅收收入中進行調撥”🫑。此外👂🏻，社會福利彩票的收入、公益捐贈、基本醫保也可以作為部分補充。
基金成立後，丁潔建議基金的覆蓋範圍可以包括醫保覆蓋範圍以外的藥物和治療費用🤾🏻。此外📜，對於對罕見病有治療效果，但因價格太低而停產的藥物🕎，基金還可以起到產業補貼的功能，通過選擇合格生產企業🤦🏻♂️，定量采購🕢，刺激恢復生產。
實際上🙍🏼♀️，有學者在其他場合也曾提出過設立專項基金的看法。在日前由罕見病發展中心組織的“中國罕見病患者藥物準入及醫保研討會”上🤛🏻，全國政協委員、上海交通大學公共衛生學院執行院長、衛生政策與管理教研室主任馬進在公開發言環節表示，據他估算，罕見病用藥專項基金的籌資規模可以控製在400億左右🛕🏺。
“有很多渠道可以籌資的”，馬進表示🙎♀️，比如，從煙草利稅裏拿出1%就是100億，體育彩票和福利彩票也可以湊40億，其他諸如民政部門⛅️👩🏻🦲、醫保基金🧘🏽、慈善捐助都可以作為補充。“七七八八加起來，患者再負擔一小部分✍️，400億目標不是高不可攀、不可及的”。
罕見病發展中心主任、《中國罕見病藥物可及性報告》的主編黃如方也在報告裏提出了設立國家罕見病醫療保障專項基金的建議🧆。“中國已經是世界第二大經濟體了，所以我覺得財政上不是大的挑戰”，在黃如方看來👩🏿🌾，挑戰還是來自於不同部門之間對這個問題的共識🧔🏿，以及政府是否真的下了最後的決心，一定要解決罕見病用藥的支付問題。
此外👩🏼🎨，病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗告訴記者，病痛挑戰基金會根據多年在罕見病領域進行醫療援助的工作經驗🤵🏽♀️，也就設立罕見病國家專項基金提出了一些建議，並得到了丁潔等業內專家的認可。“每年向病痛挑戰基金會尋求醫療援助的患者有上千人😉，基金會在提供醫療援助的同時，深感一方難以解決罕見病醫療費用支付難題🚇，急需建立多方支付的機製”🩺，王奕鷗表示🚴🏽♀️，無論是醫保、大病救助🤚🏿，還是目前提出的多方籌資設立國家專項救助基金，都是希望能夠整合多方力量👲🏽，讓中國的罕見病群體病有所醫🐛👿、醫有所藥、藥有所保🩺。
最後，丁潔認為，除了保障患者的藥費外，醫療保障還應逐漸覆蓋篩防、診治乃至康復的過程🚶🏻♀️➡️🛖，這樣才能讓罕見病患者得到完善的保障。
（統戰部摘於南方都市報2019年3月5日）
編輯：玉潔