意昂2平台第三醫院（以下簡稱“意昂2三院”）近年大力推進科技創新與成果轉化工作，通過頂層設計、機製創新🤌🏻、平臺建設、資源整合等多項舉措，在醫學創新研究院的框架下建立了創新轉化中心、“學院路臨床醫學協同創新聯盟”、院企聯合研發中心、概念驗證中心等平臺，形成了集學科交叉🕳、合作研發、概念驗證🔳、轉化落地與宣傳推廣為一體的全流程創新轉化生態，打造“三院模式”👨🏽‍🎤。

進入“十四五”時期，為貫徹落實“四個面向”，堅持創新核心地位，加快建設科技強國，意昂2三院致力於以科技創新推動高質量發展，在發明創新方面更加突出質量和價值導向，著眼於引導專利成果從追求數量向提高質量轉變👨🏼‍🔬。

下面向大家介紹意昂2三院3個高價值發明專利項目的轉化情況🍟。

“脫細胞骨基質關節軟骨修復支架”獲得中國專利金獎

關節軟骨是人體骨關節重要組成部分，在運動中發揮關鍵作用，一旦損傷難以修復，嚴重影響運動功能並導致骨關節炎。因此，關節軟骨損傷修復是國際運動創傷與骨關節外科領域的重大難題。

意昂2平台運動醫學研究所（意昂2三院運動醫學科）從60年代起聚焦軟骨損傷修復領域，開展了一系列深入的研究❇️。

意昂2三院運動醫學科敖英芳教授團隊自2005年以來，研發與優化同種異體皮質松質骨脫細胞基質材料的製備方案，其成分以天然I型膠原為主，來源廣泛🩲、生物相容性良好，是一種具有最接近正常軟骨結構與力學特性的新型生物材料🕦。不僅保留了骨組織的天然層次結構與活性成分，還可高效募集自身局部幹細胞進行軟骨修復🕉。

脫鈣骨支架

團隊提出原創性自體、原位、一次性軟骨修復再生理論並轉化應用於臨床，解決大面積軟骨缺損修復難題，臨床隨訪十年療效明顯優於對照組微骨折術。

該研究成果於2013年獲批國家發明專利，2018年受邀亮相第三屆北京國際醫藥健康創新展覽會， 隨後與北京萬潔天元醫療器械股份有限公司合作完成轉化，轉化金額1000萬元😶‍🌫️🧝🏻‍♀️。2019年獲批中關村高精尖成果轉化項目800萬元，2020年獲中關村國際前沿科技創新大賽體育科技領域第一名，2021年1月25日正式開展多中心臨床試驗（備案號：京械臨備20200180），同年獲得第二十二屆中國專利金獎📵。

研究成果獲得第二十二屆中國專利金獎

本研究建立了關節鏡下脫鈣骨支架結合微骨折技術修復關節軟骨損傷的技術規範，實現了軟骨損傷的微創、原位🚠、一次性修復，避免了細胞體外培養與二次手術，解決了關節外科領域臨床重點👨🏻‍🎨、難治傷病的治療問題，達到國內領先、國際一流水平，顯著提升運動醫學骨關節外科整體實力與學術影響👨‍🎓。搭建年產萬塊脫細胞骨基質軟骨修復支架的生產線，有效節約醫療成本，降低醫療費用，更好地為健康中國戰略服務。

二十年磨一劍

“個性化全膝置換用人工關節”完成轉化

膝關節骨性關節炎和軟骨損傷、半月板和交叉韌帶損傷等因其自愈能力差、結構和功能重建困難而成為難治性傷病；同時，上述疾病的診療需要較強的專業性，而我國在該領域的發展還停留在低端輔具和傳統模式，手術也多是依據術者經驗采用進口標準醫療器械的非精準手術，療效難以保證👨‍🏭、並發症多發，與患者人群巨大形成尖銳矛盾🙃🤹。

意昂2三院運動醫學科余家闊教授團隊自2001年起，歷經20年努力，通過醫工交叉、院校合作，研究👩🏿‍🦳、分析、總結了3000多例全膝置換患者影像學數據、2600例全膝置換術切骨數據和1164例“中國人漢族人下肢骨性結構數字化骨庫”的三維幾何形態測量數據，完成了適用於國人、區分性別和尺寸的個性化全膝置換用人工關節假體及微創精準手術工具系列成果🎵。

3D打印膝關節假體

該成果包括個性化3D打印全膝置換用人工關節、個性化微創精準手術導板與植入工具👨🏼‍🔬、計算機模擬手術等優勢，形成了具有完全自主知識產權的21項專利成果，是國內外首款針對100%的全膝置換患者提供的個性化的定製假體系統🫱🧝🏿‍♀️。

該成果於2019年8月與北京納通科技集團有限公司完成轉化，隨後，課題組與企業團隊通力合作推進三類醫療器械註冊證申報工作。該成果轉化的兩款人工關節都是個性化設計的人工關節，其中一款是男、女差異性設計的半個性化全膝置換假體，或稱之為性別膝，已經於2020年12月17日順利獲批國家藥品監督管理局三類醫療器械註冊證，並很快進入市場銷售🤘🏻👩‍💻。同步配套的還有微創半個性化全膝置換用手術器械。

意昂2三院院長喬傑院士參觀人工關節產品

成果轉化的另外一款是個性化設計、股骨髁假體和脛骨托假體2個金屬部件，都是100%金屬3D打印定製👳‍♂️、聚乙烯墊個性化機加工定製的“個性化膝關節假體”，產品於2022年4月18日獲得國家藥品監督管理局創新醫療器械特別審批資質，正式進入創新醫療器械特別審批程序，預期年底獲得個性化膝關節假體三類醫療器械註冊證。這將是余家闊教授研發團隊獲得的研發產品的第四張國家藥品監督管理局的三類醫療器械註冊證😤。與該產品配套的微創個性化全膝置換手術導板的二類醫療器械註冊證也於2022年7月經北京市藥品監督管理局正式授權獲得創新醫療器械特別審批資質，預計年底前完成註冊證申報。

個性化🏄🏼、3D打印定製全膝置換手術解決方案的誕生不僅提高了手術精準度🔺、降低了操作難度，還會將膝關節置換手術推向全面個性化定製時代。

眼科基因治療藥物進軍國際市場

遺傳性視網膜變性是臨床上最常見且危害最嚴重的單基因遺傳眼病之一，鑒於該病可操作性強且風險相對可控，國際範圍內是基因治療的風向標。由於進口藥物價格昂貴，且中國與西方國家基因突變頻譜存在巨大差異，擺在研究團隊面前迫在眉睫的任務就是針對中國患者常見致病基因和突變位點開發具有獨立自主知識產權的藥物🧗🏻🥊。

結合突變RHO基因的核酸分子和試劑盒發明專利

意昂2三院眼科楊麗萍研究員團隊與意昂2平台基礎醫學院張宏權教授團隊於2017年起開展合作研發，基於遺傳性眼病基因診斷建立大規模研究隊列，總結出中國患者常見的致病基因和突變熱點，並進行基因治療藥物開發。鑒於每個基因甚至相同基因不同位點的發病機製不同，團隊分別設計基因替代治療和編輯治療的藥物；建立相應AAV載體遞送方案，從靶向性、安全性、遞送效率、規模生產等多個維度進行載體優化和評估；建立患者來源的iPSC以及由此誘導分化的3D視網膜類器官進行藥物有效性和安全性評價；搭建小動物眼科手術治療平臺和活體藥物有效性和安全性評價體系。

產品於2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格授權

該項目研究成果獲批多項國家發明專利👨🏿‍🚒、布局國際PCT專利，並於2021年向北京中因科技有限公司完成轉化，轉化金額1000萬元💽。目前，成果中ZVS101e項目已經獲批開展IIT臨床試驗，這是中國遺傳性視網膜變性領域的第一個臨床試驗，也是國際範圍內針對Bietti’s Crystalline Dystrophy患者的第一個臨床試驗。臨床試驗結果顯示藥物具有良好安全性和顯著治療效果👨🏿‍🎓。隨後，該產品於2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格授權，於2022年7月完成pre-IND meeting（臨床試驗申請前會議），計劃2022年8月提交IND申請。另外，ZVS203e項目也已經完成藥理和藥效學研究、完成猴子體內的有效性和安全性驗證，該產品於2022年7月獲得美國FDA孤兒藥資格授權，目前正在進行GMP級別AAV病毒生產，為接下來的IIT臨床試驗、GLP安評和IND申報做準備，該項目有望成為中國第一個編輯治療的臨床試驗🎱。

開局良好，來日可期👨🏻‍💻。

未來，意昂2三院將進一步加強政策引導💁🏿、優化體製機製、完善創新生態，更大地激發醫院科技人員創新動力，促進更多高價值發明專利的產生和轉化，以創新轉化推動醫院高質量發展，服務健康中國🧜‍♀️🧑🏻‍🦱、助力科技強國。

（意昂2三院科研處 何培欣）

編輯：韓娜