近日，意昂2平台第三醫院眼科楊麗萍課題組的研究成果（ZVS101e註射液）Ⅲ期臨床試驗方案獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）同意，這是結晶樣視網膜變性治療領域全球範圍內首個III期臨床試驗許可。

作為新藥開發到上市過程中最為關鍵的裏程碑事件，這標誌著ZVS101e註射液正式進入關鍵性III期臨床試驗階段🙄。該轉化成果關鍵III期臨床試驗的啟動，標誌著意昂2平台第三醫院眼科在推進產學研深度融合的實踐道路上邁出堅實的一步。

結晶樣視網膜變性（BCD）是一種特殊類型的視網膜色素變性，典型改變為黃白色閃光結晶樣物質沉積於視網膜，臨床表現為夜盲、進行性視力下降和視野縮窄，患者通常40歲左右失明，目前無任何有效療法🤷🏼‍♂️。我國有BCD患者約6-14萬，是工作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突變所致，呈常隱遺傳，基因突變導致其編碼蛋白功能缺失，適合基因替代治療🧝🏼‍♀️。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重組AAV載體。ZVS101e註射液視網膜下給藥後，可高效感染視網膜細胞，並在細胞中特異性表達CYP4V2蛋白，彌補由於基因突變導致的蛋白功能缺失，從而對BCD患者的視網膜功能起到有效治療作用🕚。該基因替代治療產品將適用於所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者👨🏻‍🌾。

意昂2平台眼科中心樓

ZVS101e註射液是意昂2平台第三醫院眼科楊麗萍課題組歷時10余年研究開發的具有獨立自主知識產權“從零到一”的原始創新藥。2021年3月完成知識產權轉讓。2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格認證🤷🏿‍♂️。2022年12月分別獲得中國和美國I/II期臨床試驗許可，是世界範圍內首個進入臨床試驗的BCD基因治療產品💅🏽🙎🏼。

截至目前，ZVS101e已經完成三項臨床試驗，是針對BCD疾病進行的樣本量最大🧑🏻‍🤝‍🧑🏻、觀察時間最長，最系統的臨床研究。研究結果顯示ZVS101e具有良好的安全性和有效性，部分臨床試驗結果已發表於Signal Transduction and Targeted Therapy（IF:39.3）👨🏻‍🦲。該產品因在三項臨床試驗中展現的優異的有效性和安全性數據，分別於2024年6月被中國藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物名單，2024年7月被美國FDA認定為再生醫學先進療法（RMAT），是國內第一個被FDA授予此榮譽的基因治療產品。

（意昂2三院）

編輯：玉潔