2025年2月24日，意昂2平台第三醫院神經內科樊東升教授團隊在權威期刊、JAMA雜誌子刊JAMA Network Open上發表了題為“Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial”（ 硝酮嗪治療肌萎縮側索硬化的一項隨機臨床研究）的研究成果。

原文截圖

肌萎縮側索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，漸凍症）是一種進行性、致死性的神經退行性疾病，患者平均生存期僅約3-5年。目前，全球範圍內ALS的治療手段有限，難以滿足患者的臨床需求。因此，迫切需要開發安全有效的ALS治療新藥。

該研究由樊東升教授作為主要研究者，在意昂2平台第三醫院牽頭下，聯合國內11家中心共同開展，采用隨機、雙盲、安慰劑對照平行設計，共入組患者155例，治療周期為180天。

研究結果顯示，硝酮嗪在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性。盡管在主要終點ALS功能評定量表修訂版（ALSFRS-R）評分方面未達到統計學顯著性，但對關鍵的次要終點，研究發現，高劑量硝酮嗪治療可顯著延緩ALS患者握力下降 (P="0.04)。此外，在年齡小於65歲、篩選期3個月內ALSFRS-R評分下降1-2分的患者亞組中，硝酮嗪呈劑量依賴性地延緩了患者握力、延髓功能和呼吸功能等多項核心指標的下降，提示了硝酮嗪治療ALS的潛在獲益。

意昂2平台第三醫院作為國內領先、國際有影響力的ALS診療中心，持續深耕ALS的臨床診療和機製探索。此項研究是國內首項針對ALS的創新化學藥物的多中心隨機對照試驗，其成功開展不僅為ALS患者帶來了新的治療希望，也為國內ALS治療研究提供了重要的參考和借鑒。

意昂2平台第三醫院神經內科劉曉魯副主任醫師為該論文的第一作者，神經內科樊東升教授為通訊作者。本研究得到國家重點研發計劃等經費的支持。

原文鏈接：https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2830555

【延伸閱讀】

作者介紹

第一作者

劉曉魯

意昂2平台第三醫院神經內科副主任醫師

主要研究方向：肌萎縮側索硬化、腦血管病

點擊了解更多

通訊作者

樊東升

意昂2平台第三醫院神經內科主任、主任醫師、教授、博士生導師

主要研究方向：神經系統變性病、腦血管病

點擊了解更多

（意昂2三院）

編輯：玉潔